La mayoría de los fármacos son pequeñas moléculas que influyen en la actividad de las proteínas humanas. Y los ligandos son la unión química entre ambas cosas. Sin embargo, para la mayoría de las proteínas todavía no sabemos qué ligandos son eficaces. En concreto, resulta sorprendente que para Hasta el momento no se ha identificado ningún aglutinante para más del 80% de todas las proteínas. de moléculas pequeño.
Esto es importante porque muy a menudo Los ligandos representan puntos de partida para el desarrollo de fármacos.. Por lo que se puede decir que esta brecha de conocimiento está provocando directamente que en muchas ocasiones no podamos crear nuevos medicamentos. Algo que, al mismo tiempo, dificulta el desarrollo de estrategias terapéuticas e impide nuevos conocimientos biológicos sobre la salud y la enfermedad.
Ahora, investigadores del Centro de Investigación de Medicina Molecular CeMM de la Academia de Ciencias de Austria, en colaboración con la empresa farmacéutica Pfizer, han creado un nuevo método para medir la actividad de unión de cientos de moléculas pequeñas con miles de proteínas humanas. Se trata de un nuevo estudio a gran escala que ha creado «un rico catálogo de decenas de miles de interacciones ligando-proteína» que ahora puede explorarse para el desarrollo de herramientas químicas y terapéuticas, y que proporcionará un «atajo» para la creación de fármacos. .
El nuevo modelo, impulsado por el aprendizaje automático y la inteligencia artificial, permite predicciones imparciales de cómo interactúan las moléculas pequeñas con todas las proteínas presentes en células humanas vivas. Los resultados de la investigación fueron publicados este jueves en la revista Cienciay como explican los propios autores, todos los datos y modelos generados están a libre disposición de la comunidad científica.
En su estudio, el equipo dirigido por el investigador principal del CeMM, Georg Winter, ha ejemplificado esto mediante el desarrollo de pequeñas moléculas aglutinantes de transportadores celulares.componentes de la maquinaria de degradación celular y proteínas poco estudiadas involucradas en la transducción de señales celulares.
«Nos sorprendió ver cómo la inteligencia artificial y el aprendizaje automático pueden mejorar nuestra comprensión del comportamiento de pequeñas moléculas en las células humanas. Esperamos que nuestro catálogo de interacciones entre pequeñas moléculas y proteínas y los modelos de inteligencia artificial asociados ahora pueden proporcionar un atajo en los enfoques de descubrimiento de fármacos», afirmó Winter.
Para maximizar el impacto potencial y la utilidad para la comunidad científica, todos los datos y modelos están disponibles gratuitamente a través de una aplicación web. «Esta fue una asociación excepcional entre la industria y la academia. Estamos encantados de presentar los resultados. los cuales se obtuvieron a lo largo de tres años de estrecha colaboración y trabajo en equipo entre los grupos. «Ha sido un gran proyecto», explicó el Dr. Patrick Verhoest, vicepresidente y jefe de diseño de fármacos de Pfizer.