El Día Mundial del ADN (ácido desoxirribonucleico) se celebra cada año el 25 de abril, coincidiendo con la fecha en la que en 1953 se publicó el artículo “Estructura molecular de los ácidos nucleicos” en la prestigiosa revista Nature; una estructura para el ácido desoxirribonucleico”.
Los autores, James Watson y Francis Crick, descubrieron la estructura de doble hélice del ADN, abriendo el camino al estudio del genoma humano y al desarrollo de novedosas técnicas de biología molecular que han supuesto una revolución en el campo terapéutico.
Uno de los primeros pasos se dio con el uso de enzimas de restricción para aislar y clonar genes específicos, permitiendo identificar regiones específicas del genoma asociadas con la presencia de una determinada enfermedad.
Estos avances constituyeron la base conceptual que dio lugar, varias décadas después, al desarrollo de medicamentos capaces de transferir nuevo material genético a un individuo con fines terapéuticos, un tipo de terapia avanzada conocida como terapia génica.
El Consejo General de Colegios Farmacéuticos quiere sumarse a la celebración de este Día Mundial del ADN con el reconocimiento de los principales avances que se han producido tanto en la investigación como en la aplicación práctica de los medicamentos de terapia génica.
Protagonismo del farmacéutico
Generalmente, la dispensación y administración de medicamentos de terapia génica se restringe al ámbito hospitalario, por lo que la participación de los farmacéuticos hospitalarios en equipos multidisciplinares dedicados a la evaluación de estos medicamentos previa a su uso otorga a estos profesionales un papel decisivo.
El farmacéutico comunitario también tiene un papel asistencial relevante, dado que muchos pacientes tratados con este tipo de medicamentos de terapia avanzada serán dados de alta y realizarán su vida diaria en el ámbito ambulatorio, y muy probablemente acudirán frecuentemente a la farmacia comunitaria. retirar la medicación por otras comorbilidades u otros problemas de salud. Por este motivo, la coordinación asistencial sigue siendo un factor importante para garantizar la calidad de la atención ofrecida a los pacientes en tratamiento con terapia génica, y es necesario mantener actualizado el conocimiento sobre el perfil beneficio-riesgo de estos pacientes relativamente «nuevos». «.
En este sentido, hay que tener en cuenta que algunos fármacos de terapia génica, especialmente las terapias CAR-T (como tisagen, lecleucel, axicabtagene ciloleucel o brexucabtagén autoleucel, que son tres de las cinco terapias génicas disponibles en España), se asocian con un marcado perfil de toxicidad, destacando el riesgo de síndrome de liberación de citoquinas, que se produce como consecuencia de una activación del sistema inmunológico, con una liberación intensa de interleucinas como IL-1, IL-2 o IL-6 e interferón gamma, y el cual se caracteriza por la aparición de fiebre, taquicardia, hipotensión, disnea, con insuficiencia renal y hepática en algunos casos, que puede llevar a la muerte del paciente. Por eso, los pacientes tratados con estas terapias deben permanecer en el hospital un mínimo de 10 días después de la administración del fármaco, permaneciendo bajo observación del equipo clínico -que incluye hematólogos, intensivistas, neurólogos y también farmacéuticos hospitalarios, entre otros-. otros profesionales–, para reconocer y manejar tempranamente estas toxicidades.
Estos pacientes también pueden beneficiarse de la colaboración entre diferentes niveles de atención, incluida la farmacia comunitaria. Como parte del programa de gestión de riesgos, el paciente recibe una tarjeta que lo identifica como receptor de un medicamento CAR-T. De esta forma, cualquier otro profesional sanitario podrá identificar mejor un efecto adverso que aparezca de forma repentina y además facilitará el contacto inmediato con sus profesionales de referencia.
Así, se ha propuesto, por ejemplo, incluir alertas en los sistemas de prescripción y dispensación asociados a estos pacientes en todo el sistema sanitario (atención primaria y especializada, farmacia comunitaria), de modo que se realice una doble verificación previa. al uso de determinados fármacos, como los corticoides, que están contraindicados en estos pacientes.
Además de las funciones asistenciales, cabe destacar el papel de los farmacéuticos en la investigación de este tipo de terapias avanzadas. Como profesionales sanitarios expertos en medicina, los farmacéuticos pueden participar a cualquier nivel en la investigación clínica de nuevas opciones farmacoterapéuticas, con una particular perspectiva integradora.
A nivel de investigación básica, los farmacéuticos que trabajan en el campo de la docencia y la investigación en la Academia están capacitados y familiarizados con la identificación y aislamiento de principios activos de diferentes fuentes, síntesis química, química analítica, biotecnología y estudios farmacológicos a diferentes escalas. Desde el ámbito de la farmacia industrial y galénica, especialización propia de la profesión, los farmacéuticos contribuyen al desarrollo de nuevas formas de administración, mejorando e ideando formas farmacéuticas y optimizando los procesos de adquisición.
En el área de la investigación en estudios clínicos, los farmacéuticos especialistas participan frecuentemente en el desarrollo experimental desde la farmacia hospitalaria, ya que el investigador principal suele delegar tareas relacionadas con la gestión de los medicamentos en investigación, siendo el farmacéutico el encargado de la recepción, custodia y preparación. de la misma.
Entre sus tareas se encuentran el registro de todos los movimientos del producto investigado, su entrada, dispensación, devolución o gestión de residuos, incluida su posible destrucción; También es habitual que el farmacéutico lleve una contabilidad de la medicación.
Por otro lado, dentro de la industria farmacéutica, los farmacéuticos ejercen en aquellos departamentos implicados en investigación clínica, a los que generalmente acceden tras una formación específica de posgrado. El departamento comúnmente llamado de operaciones clínicas es el encargado de iniciar y desarrollar un ensayo, y allí se pueden encontrar farmacéuticos en puestos de coordinación y como monitores, principalmente.
Los farmacéuticos también trabajan dentro del departamento de gestión de datos, principalmente en tareas de coordinación, responsables de garantizar que los datos del ensayo(1) sean completos y precisos; También participan en el diseño del cuaderno de recogida de datos y de la base de datos, transmiten consultas para su resolución y se encargan de unificar la terminología médico-científica para que todas las entradas de la base de datos sean iguales para un mismo concepto. (por ejemplo, dolor de cabeza, migraña, cefalea, etc.). Otro campo de actuación del farmacéutico dentro de la industria se desarrolla en los departamentos médicos, colaborando en el diseño de protocolos, la elaboración de informes, modificaciones y cualquier otro documento relacionado con un ensayo clínico de carácter técnico.
En definitiva, el perfil profesional del farmacéutico ha ido especializándose en diferentes campos, aunque en todos ellos el conocimiento de los medicamentos es la esencia de la profesión. Por tanto, la participación de los farmacéuticos en los procesos relacionados con el desarrollo, distribución y dispensación de medicamentos, así como en el seguimiento de los resultados de la farmacoterapia, contribuye a garantizar una atención de calidad a los pacientes, elemento que resulta especialmente importante. relevancia en el caso de los fármacos de terapia génica por los múltiples aspectos de innovación que incorporan.